II期BEYOND研究结果公布：罗特西普可加强非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血生活质量

人口为120人p>亦同，百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron药厂（NASDAQ: XLRN）共同公布了II期临床深入研究BEYOND的首个数据。该深入研究借以评估全球性首个白细胞未成熟剂瓦萨西普联合最佳默许病患使用非献血抑制（NTD）β-巴尔干半岛病症病患的与相容性。深入研究结果已在欧洲地区肥胖症总会（EHA）2021年网络该协会的副主席研讨会上进行刊发（摘要#S101）。深入研究结果显示，77.1%遵从瓦萨西普病患的病患者实现了三价升高（≥1.0 g/dl），而抗抑郁药组为0%。病患者调查报告一集的变化也与三价升高无关。非献血抑制β-巴尔干半岛病症是所指需要终生定期输同上白细胞的巴尔干半岛病症病患者，这类病患者不一定只需在特定时间内偶尔或频繁献血。人口为120人/p>pixabay β-巴尔干半岛病症是一种由三价遗传缺陷引起的遗传性血液疾病，是最相似的常常染色体隐性遗传性之一。据统计，全球性有症状生物体的年总发病率为1/10万，欧洲议会为1/1万。这种疾病与无效白细胞填充有关，无效白细胞填充会致使不健康白细胞的产生及白细胞数目增大，从而常常随之而来情况严重病症。病患者在这种只能，不一定较疲惫并可能随之而来其他并发症及其他情况严重健康问题。 目前为止，β-地贫无关的病症病患方式为有限，主要病患方式为之外频繁输同上白细胞，但可能掀起铁超载，从而随之而来器官损伤等情况严重并发症。非献血抑制巴尔干半岛病症是所指需要终生定期输同上白细胞维生的巴尔干半岛病症，这类病患者不一定只需在特定时间内偶尔或频繁献血。瓦萨西普是一种全球性首创的白细胞未成熟剂，其在动物模型里被断定能够促进晚期白细胞未成熟。据统计到目前为止为止，瓦萨西普已在美国政府获批病患需定期输同上白细胞的β-巴尔干半岛病症病患者，以及白细胞填充刺激剂病患失败，并需要在8两星期输同上2个或更多其他部门白细胞的极低危至里危肿瘤发炎极度性疾病伴外缘铁粒幼白细胞（MDS-RS）或肿瘤发炎极度/肿瘤发炎性伴外缘铁粒幼白细胞和白细胞增多（MDS/MPN-RS-T）病患者的无关病症。 BEYOND是一项II期、随机、双盲、抗抑郁药比对的多里心深入研究，借以探寻瓦萨西普对比抗抑郁药使用非献血抑制β-巴尔干半岛病症病患的和相容性。符合条件的病患者为患有β-巴尔干半岛病症或患有三价（Hb）E复合β-巴尔干半岛病症，≥18岁，且在随机分组前的24周仅只遵从白细胞输同上≤5个其他部门，不等程度线Hb个数≤10.0 g/dL的人群。 在此项深入研究里，145实有病患者以2:1比实有随机遵从瓦萨西普1 mg/kg（可调至1.25 mg/kg）或抗抑郁药病患，每3周皮射一次，病患≥48周。第二组病患者继续遵从最佳默许病患，之外输同上白细胞和祛铁病患。主要终点为在尚未输同上白细胞的只能，从第13到24周不间断12周的时间内，不等Hb较程度线增大≥1.0 g/dL。次要终点之外在第1-24两星期保持尚未献血且在第13-24周Hb较程度线增大≥1.5 g/dL的病患者比实有，以及非献血抑制β-巴尔干半岛病症病患者调查报告一集里的疲劳和疲惫（NTDT-PRO T/W）评价的不等个数变化（评价越高代表生活质量（QoL）越差）。在尚未输同上白细胞的只能，从第13周到24周的不间断12周的时间有规律内，96实有遵从瓦萨西普病患的病患者则有74实有（77.1%）翻倍了深入研究主要终点，即不等Hb较程度线增大≥1.0 g/dL，抗抑郁药组49实有病患者有0实有（0%）（P人口为120人0.0001）。瓦萨西普组55实有不等程度线Hb人口为120人8.5 g/dL的病患者则有40实有（72.7%）翻倍主要终点，抗抑郁药组为0实有（P人口为120人0.0001）。此外，瓦萨西普组41实有不等程度线Hb≥8.5 g/dL的病患者则有34实有（82.9%）翻倍主要终点，抗抑郁药组为0实有（P人口为120人0.0001）。根据深入研究关键次要终点结果，在第13-24两星期，瓦萨西普组的96实有病患者则有50实有（52.1%）的不等Hb升高≥1.5 g/dL，抗抑郁药组里翻倍的病患者为0实有（0%）（P人口为120人0.0001）。瓦萨西普组有89.6%的病患者在1-24两星期保持无献血，而抗抑郁药组里为67.3%（P=0.0013）。病患者调查报告的QoL一集（疲劳和疲惫）的缓解与Hb的增大无关。在≥5%的病患者里取值行政级别病患期间出现的所致事件真相，最相似的为骨痛（瓦萨西普组36.5% vs 抗抑郁药组6.1%）、头痛（30.2% vs 20.4%）和关节痛（29.2% vs 14.3%）。在遵从瓦萨西普病患的病患者里，没有恶性或血栓事件真相的报道。瓦萨西普是全球性首个且目前为止唯一使用病患β-巴尔干半岛病症和低危肿瘤发炎极度性疾病等无关病症的白细胞未成熟剂。据悉，目前为止已在欧洲议会、美国政府和加拿大获批。对于符合条件的病患者而言，瓦萨西普已沦为一个重要的病患选择。瓦萨西普不可作为白细胞输同上的替代品使用需要几天后纠正病症的病患者。“非献血抑制β-巴尔干半岛病症病患者所经历的慢性病症和铁超载，可能随之而来一系列的临床并发症。因此，他们困难重重需求病患选择。”美国政府贝鲁特大学医学博士、塞维利亚内科医师学会该协会兼BEYOND深入研究者Ali Taher博士说明，“根据BEYOND深入研究结果，无论病患者的程度线三价状况如何，瓦萨西普需有可持续性增大大多数病患者三价程度的临床潜力，同时还推论到瓦萨西普可缓解非献血抑制β-巴尔干半岛病症病患者的生活质量。” “在BEYOND深入研究里，瓦萨西普显著缓解病患者病情，令我们深受鼓舞。”Acceleron副总裁首席CEOHabib Dable女士说明，“这些数据进一步减弱了我们的信心。我们坚信瓦萨西普有潜力沦为一个意义深远的病患选择，得以共同努力全世界这一类重要但不够更好病患的病患者群体。” “此次在EHA大会上展示的深入研究结果进一步强调了瓦萨西普在病患病症和实现重新加入献血方面的多重受惠。此外，瓦萨西普也显示了其病患非献血抑制疾病的潜在作用，这类病患者面临一系列情况严重且往往影响终生健康的并发症。”百时美施贵宝肥胖症开发部高级副总裁Noah Berkowitz博士说明，“我们将与合作伙伴Acceleron携手致力于推进瓦萨西普病患病症无关的血液性疾病的临床深入研究。”同上：瓦萨西普目前为止尚尚未在里国西南地区获批参考文献：REBLOZYL Summary of Product Characteristics. Accessed May 2021.REBLOZYL U.S. Prescribing Information. Accessed May 2021.REBLOZYL Canada Product Monograph. Accessed May 2021.ClinicalTrials.gov. A Study to Determine the Efficacy and Safety of Luspatercept in Adults With Non Transfusion Dependent Beta (β)-Thalassemia (BEYOND). Available at: Accessed May 2021.Galanello R, Origa R. Beta thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5(11). Available at: Accessed May 2021.Musallam, K. M., Rivella, S., Vichinsky, E., Bell Rachmilewitz, E. A. (2013). Non-transfusion-dependent thalassemias. Haematologica, 98(6), 833–844. Accessed May 2021.